Off-label-Use und Nikolaus-Beschluss: Zwei Wege zur Kostenerstattung durch die Krankenkasse

Dafür gibt es zwei verschiedene Wege — den Off-label-Use nach der Rechtsprechung des Bundessozialgerichts und den sogenannten Nikolaus-Beschluss des Bundesverfassungsgerichts, der seit 2012 in § 2 Abs. 1a des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V) gesetzlich verankert ist. Beide Wege führen zum gleichen Ziel, stellen aber unterschiedliche Anforderungen — mit erheblichen Konsequenzen für Betroffene.

Was ist Off-label-Use überhaupt?

Off-label-Use bedeutet, dass ein Arzt ein Medikament in einem Anwendungsbereich einsetzt, für den es nicht arzneimittelrechtlich zugelassen ist. Das passiert häufiger, als viele Patienten vermuten — insbesondere in der Onkologie, wo zugelassene Wirkstoffe bei verwandten Tumorarten oder in anderen Stadien eingesetzt werden, für die keine formale Zulassung besteht.

Das Arzneimittelrecht steht dem nicht entgegen. Der Arzt darf das Medikament verordnen. Die entscheidende Frage ist jedoch: Muss die gesetzliche Krankenkasse die Kosten tragen? Und genau hier liegt der Kern des Problems.

Der klassische Weg: Off-label-Use nach dem Bundessozialgericht

Das Bundessozialgericht hat in seiner grundlegenden Entscheidung vom 19. März 2002 (B 1 KR 37/00 R) und in einer langen Reihe nachfolgender Urteile —bekräftigt durch Urteile vom 11. September 2018 (B 1 KR 36/17 R) und vom 19. März 2020 (B 1 KR 22/18 R) — drei Voraussetzungen entwickelt, die alle gleichzeitig erfüllt sein müssen, damit eine Krankenkasse die Kosten eines Off-label-Einsatzes übernehmen muss.

Voraussetzung 1: Eine schwerwiegende Erkrankung

Die Erkrankung muss schwerwiegend sein — lebensbedrohlich oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigend. Dabei genügt nicht jede ernsthafte Erkrankung. Das Bundessozialgericht verlangt, dass sich die Erkrankung durch ihre Schwere oder Seltenheit vom Durchschnitt abhebt. Bei fortgeschrittenen Krebserkrankungen ist diese Voraussetzung in der Regel erfüllt.

Voraussetzung 2: Keine andere Therapie verfügbar

Es muss keine andere arzneimittelrechtlich zugelassene und nach medizinischem Standard anerkannte Behandlungsoption zur Verfügung stehen. Wer noch nicht austherapiert ist oder noch auf einen Wirkstoff ansprechen kann, der regulär zugelassen ist, hat es in diesem Punkt schwerer.

Voraussetzung 3: Begründete Aussicht auf Behandlungserfolg

Aufgrund der wissenschaftlichen Datenlage muss eine begründete Aussicht bestehen, dass mit dem Medikament ein Behandlungserfolg — heilend oder lindernd — erzielt werden kann. Das Bundessozialgericht hat dafür einen klaren Rahmen gesetzt: Entweder läuft bereits ein Zulassungsverfahren und die Ergebnisse einer klinischen Prüfung der Phase III sind veröffentlicht und belegen eine klinisch relevante Wirksamkeit, oder es liegen außerhalb eines Zulassungsverfahrens gewonnene Erkenntnisse vor, die in Fachkreisen einen Konsens über den voraussichtlichen Nutzen begründen.

Entscheidend ist dabei stets der Wissensstand im Zeitpunkt der Behandlung. Nachträgliche Erkenntnisse ändern nichts an der Beurteilung.

Der zweite Weg: Der Nikolaus-Beschluss des Bundesverfassungsgerichts

Am 6. Dezember 2005 — dem Nikolaustag — erließ das Bundesverfassungsgericht einen Beschluss (1 BvR 347/98), der das Sozialrecht nachhaltig verändert hat. Das Gericht entschied, dass es mit den Grundrechten aus Art. 2 Abs. 1 des Grundgesetzes in Verbindung mit dem Sozialstaatsprinzip und aus Art. 2 Abs. 2 Satz 1 des Grundgesetzes unvereinbar ist, einem gesetzlich Krankenversicherten, für dessen lebensbedrohliche oder regelmäßig tödliche Erkrankung eine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Behandlung nicht zur Verfügung steht, die Kostenübernahme für eine von ihm gewählte Behandlungsmethode zu verweigern, wenn diese eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf verspricht.

Der Gesetzgeber hat diese Rechtsprechung mit dem GKV-Versorgungsstrukturgesetz vom 22. Dezember 2011 (BGBl. I S. 2983) in § 2 Abs. 1a SGB V mit Wirkung zum 1. Januar 2012 in das Gesetz aufgenommen — und dabei den Anwendungsbereich sogar auf Erkrankungen erweitert, die einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung wertungsmäßig vergleichbar sind.

Der entscheidende Unterschied zwischen beiden Wegen

Auf den ersten Blick klingen beide Wege ähnlich. Der Unterschied liegt im Detail — und dieser Unterschied ist für Betroffene von Bedeutung.

Beim klassischen Off-label-Use nach dem Bundessozialgericht reicht eine schwerwiegende Erkrankung aus. Das ist eine niedrigere Schwelle. Der Preis dafür ist eine höhere Anforderung an die wissenschaftliche Datenlage: Es müssen Forschungsergebnisse vorliegen, die eine künftige Zulassung erwarten lassen — Phase-III-Daten oder ein Fachkreiskonsens.

Beim Weg über den Nikolaus-Beschluss und § 2 Abs. 1a SGB V ist die Anforderung an die Erkrankung strenger: Sie muss akut lebensbedrohlich oder regelmäßig tödlich sein — oder einer solchen Erkrankung wertungsmäßig gleichstehen. Daraus muss eine notstandsähnliche Situation entstehen. Als Ausgleich dafür sind die Anforderungen an den Nachweis der Behandlungschancen geringer: Es genügt eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder eine spürbare positive Einwirkung. Dieser Maßstab ist weniger anspruchsvoll als die „begründete Aussicht” des Bundessozialgerichts.

Was bedeutet „notstandsähnliche Situation”?

Das Bundesverfassungsgericht und nachfolgend das Bundessozialgericht haben klargestellt, dass der Anspruch nach § 2 Abs. 1a SGB V eine notstandsähnliche Situation voraussetzt: Die Krankheit muss nach den Umständen des Einzelfalls in überschaubarer Zeit mit hoher Wahrscheinlichkeit zum Tod führen. Eine statistisch erhöhte Sterblichkeit oder eine langfristig lebensverkürzende Erkrankung genügt nicht. Es muss ein erheblicher Zeitdruck bestehen.

Das Bundesverfassungsgericht hat in einem Beschluss vom 11. April 2017 (1 BvR 452/17) noch einmal betont, dass ohne eine solche notstandsähnliche Lage kein verfassungsunmittelbarer Leistungsanspruch entsteht. Eine Ausdehnung auf Erkrankungen, die nur allgemein mit dem Leben unverträglich sind, würde dem Ausnahmecharakter dieses Anspruchs nicht gerecht werden.

Welcher Weg ist der richtige für Sie?

Das lässt sich pauschal nicht beantworten. Beide Wege können nebeneinander beschritten werden — und das sollten sie auch. In der Praxis empfiehlt es sich, den Antrag an die Krankenkasse so zu gestalten, dass beide Anspruchsgrundlagen ausdrücklich geltend gemacht werden. Welcher Weg erfolgversprechender ist, hängt von der konkreten Erkrankung, dem Stadium, den bereits durchgeführten Therapien und der verfügbaren wissenschaftlichen Datenlage ab.

Eines steht fest: Wer schweigt, verliert. Die Krankenkasse prüft nicht von sich aus, ob ein Off-label-Anspruch besteht. Es braucht einen gezielten Antrag — inhaltlich fundiert, fristgerecht gestellt und mit den richtigen medizinischen Unterlagen belegt.

Unsere Einschätzung

Die Rechtsprechung zum Off-label-Use gehört zu den schwierigsten und zugleich praxisrelevantesten Bereichen des Krankenversicherungsrechts. Die Anforderungen sind hoch, die Krankenkassen lehnen häufig ab — und viele Betroffene geben nach dem ersten Ablehnungsbescheid auf. Das ist ein Fehler. Sowohl der klassische Off-label-Weg als auch der Anspruch über § 2 Abs. 1a SGB V bieten reale Chancen, wenn der Fall gut aufbereitet ist.

Wir beraten und vertreten Versicherte in diesen Verfahren — von der Antragstellung über das Widerspruchsverfahren bis hin zum Eilrechtsschutz vor dem Sozialgericht.

Sollten Sie im Hinblick auf diese vorstehende Ausführungen Fragen haben, melden Sie sich gerne bei unserem Rechtsanwalt Herrn Thomas Oedekoven über unsere Mitarbeiterin Frau Drafz per E Mail an drafz@dhk-law.com oder unter der Telefonnummer 0241 946210 .